(SeaPRwire) – سيبلغ العلاج الجيني الجديد لمرض نادر للغاية 4.25 مليون دولار أمريكي، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
حصل العلاج الذي يتم تناوله مرة واحدة على موافقة تنظيمية أمريكية لتصحيح السبب الكامن وراء حالة وراثية تسمى ليوديستروفي الميتاكروماتيك المبكر (MLD).
MLD هو مرض قاتل يبدأ فيه الرضع في بعض الأحيان في فقدان القدرة على المشي والتحدث. وقالت أورشارد ثيرابيوتكس إن سعر الدواء “يعكس قيمته السريرية والاقتصادية والاجتماعية” في بيان يوم الأربعاء.
يتجاوز سعر الدواء سعر دواء هيمجينكس من إنتاج شركة CSL Behring LLC، وهو حقن لمرة واحدة لعلاج الهيموفيليا بسعر 3.5 مليون دولار.
ويؤثر مرض MLD على حوالي واحد من كل 100000 مولود حي، وأقل من 40 طفلاً في السنة في الولايات المتحدة، وفقًا لشركة أورشارد.
تركز الشركة على تطوير علاجات جينية تهدف إلى تصحيح العيوب الجينية الأساسية التي تسبب أمراضًا وراثية. وقد تم الاستحواذ عليها مؤخرًا من قبل شركة الأدوية اليابانية كيووا كيرين المحدودة.
وقد أثار مجال العلاج الجيني جدلاً حول أسعاره المرتفعة. وتقول شركات الأدوية أنها مبررة لأن العلاجات يمكن أن تشفي المرضى بشكل محتمل، مما يؤدي إلى وفورات في نظام الرعاية الصحية بمرور الوقت وتقديم فوائد اجتماعية أخرى.
ترغب شركات الأدوية أيضًا في استرداد تكلفة تطوير علاجات تستهدف غالبًا أعدادًا صغيرة من السكان، مما يحد من إمكانية الإيرادات لديها. لكن التسعير أثار مخاوف بشأن الضغوطات التي يمكن أن يفرضها على شركات التأمين، وخاصة Medicaid، وهو برنامج التأمين الصحي للفقراء.
يتم توفير المقال من قبل مزود محتوى خارجي. لا تقدم SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) أي ضمانات أو تصريحات فيما يتعلق بذلك.
القطاعات: العنوان الرئيسي، الأخبار اليومية
يوفر SeaPRwire تداول بيانات صحفية في الوقت الفعلي للشركات والمؤسسات، مع الوصول إلى أكثر من 6500 متجر إعلامي و 86000 محرر وصحفي، و3.5 مليون سطح مكتب احترافي في 90 دولة. يدعم SeaPRwire توزيع البيانات الصحفية باللغات الإنجليزية والكورية واليابانية والعربية والصينية المبسطة والصينية التقليدية والفيتنامية والتايلندية والإندونيسية والملايو والألمانية والروسية والفرنسية والإسبانية والبرتغالية ولغات أخرى.
