(SeaPRwire) – لم يمض سوى 11 عامًا منذ أن وصف العلماء طريقة جديدة لتحرير الجينات تُدعى “كريسبر” لأول مرة في ورقة بحثية. وتعتبر هذه الاكتشافات مثيرة للثورة إلى درجة أن حاز العالمان جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020 عن طريقة كيف يمكن أن تحول هذه التقنية مسار علاج الأمراض الوراثية. والآن، في 8 ديسمبر/كانون الأول، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج في البلاد يعتمد على هذه التقنية.
في عالم الطب، هذا سرعة برقية. وتقول دودنا، أستاذ الكيمياء وعلم الأحياء الخلوية والجزيئي في جامعة كاليفورنيا في بيركلي: “من المذهل رؤية مدى سرعة تطبيق هذا العلاج على البشر، وبالأخص مدى سلامته وفعاليته”.
كانت المملكة المتحدة قد وافقت سابقًا على علاج “كريسبر” المُدعى “إكسا-سيل” (الاسم التجاري: كاسجيفي) من شركة فيرتكس للأدوية وشركة “كريسبر ثيرابيوتكس” (التي شارك في تأسيسها شاربنتييه) لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي وفقر الدم البطني. ويولد أصحاب هذه الحالات بخلايا دم غير طبيعية جينيًا. ففي حالة فقر الدم المنجلي، يمكن أن تؤدي الطفرات في الجين المشفر للهيموغلوبين إلى تشكل خلايا الدم على شكل منجلي بدلاً من الشكل الكروي الطبيعي، مما يؤدي إلى حدوث أزمات مؤلمة محتملة الخطورة من انسداد الأوعية الدموية الصغيرة وزيادة خطر السكتة الدماغية. كما يتطلب مرضى فقر الدم البطني نقلات دم متكررة طوال الحياة لأن المرض يسبب فقر دم شديد قد يضر بالأعضاء. ويمكن لعلاج “كريسبر” زيادة عدد خلايا الدم السليمة لكلا المجموعتين من المرضى.
وافقت الوكالة أيضًا على علاج آخر أكثر تقليديًا لهذا المرض هو “لوفا-سيل” (الاسم التجاري: ليجينيا) من شركة بلوبيرد بايو لتوفير طرق قوية جديدة للسيطرة على الهجمات المؤلمة والمعوقة التي تميز مرض فقر الدم المنجلي لدى المرضى.
“يحمل علاج الجينات وعدًا بتقديم علاجات أكثر استهدافًا وفعالية، خاصة بالنسبة للأفراد الذين تكون خيارات العلاج الحالية محدودة لديهم في حالات الأمراض النادرة”، قالت الدكتورة نيكول فيردون، مديرة مكتب المنتجات العلاجية في مركز تقييم المنتجات البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان أعلنت فيه الموافقات.
كيفية عمل إكسا-سيل ولوفا-سيل
“كريسبر” هو علاج مثالي لهذه الحالات لأنه ينطوي على تحرير الجينات المتحورة في علاج واحد قد يؤدي إلى شفاء وظيفي. يسحب الأطباء خلايا الدم الجذعية التي تنتج خلايا الدم والمناعة في جسم الإنسان من نخاع العظام، ثم ينمون هذه الخلايا في المختبر. ثم يقومون بتحرير الجينات في هذه الخلايا لزيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني الذي يمكنه حمل المزيد من الأكسجين مقارنة بالهيموغلوبين البالغ ولكن عادة ما يختفي بعد الولادة.
بحث الباحثون عن طرق لزيادة تركيز الهيموغلوبين الجنيني بعد تعلمهم أن حوالي 10% من جميع الناس يستمرون طبيعيًا في إنتاج الهيموغلوبين الجنيني طوال حياتهم البالغة ويبقون أصحاء. ومن بينهم، كان الأشخاص الذين يعانون أيضًا من فقر الدم المنجلي يبدو أن لديهم أشكالًا أخف من المرض. وكان افتراضهم أن زيادة كمية الهيموغلوبين الجنيني في الدم قد تساعد الخلايا السليمة على التنافس مع نظيراتها المريضة وتقليل احتمال ارتباط الخلايا المريضة معًا وسد الأوعية الدموية الصغيرة. وهذا أصبح أساس عمل إكسا-سيل.
يقوم إكسا-سيل بهذا عن طريق استخدام “كريسبر” لاستهداف الجين الذي يوقف إنتاج الهيموغلوبين الجنيني. “إنه مثل إزالة إشارة التوقف والسماح لحركة المرور – في هذه الحالة الهيموغلوبين الجنيني – بالمضي قدمًا على طول الطريق”، يقول الدكتور شارل أزار، المدير الطبي لمركز علاج مرض فقر الدم المنجلي الشامل في مستشفى ماساتشوستس العام.
يستخدم لوفا-سيل فيروسًا معدلاً لا يسبب الأمراض لإدخال جين جديد للهيموغلوبين يحاكي النسخة السليمة، مع إضافة ميزة مضادة للتشنج. وتميل خلايا الدم المشنجة إلى تشكيل سلاسل طويلة وصلبة قد تسد الأوعية الدموية وتسبب الألم، لكن هيموغلوبين لوفا-سيل “يقوم بتفكيك هذه السلاسل حتى لا تتشكل العصي الطويلة”، وفقًا لريتش كولفين، المدير الطبي الرئيسي في شركة بلوبيرد.
قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
في اتخاذ قرارها بشأن إكسا-سيل، اطلعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دراسة شملت 31 مريضًا بفقر الدم المنجلي تعرضوا لانسدادات متكررة في أوعيتهم الدموية. وبعد تلقي إكسا-سيل، لم يعاني 29 مريضًا من هذه الهجمات لمدة عام. وعلى الرغم من عدم وضوح مدى استمرار آثار هذه العلاجات، تأمل الخبراء أن تعني هذه النتائج المبكرة حرية أطول وربما دائمة من زيارات المستشفيات والنوبات المؤلمة. أما بالنسبة للوفا-سيل، فقد نظرت الوكالة في دراسة شملت 32 مريضًا لم يعان 28 منهم أي هجمات خلال فترة الدراسة البالغة عامين.
يتم توفير المقال من قبل مزود محتوى خارجي. لا تقدم SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) أي ضمانات أو تصريحات فيما يتعلق بذلك.
القطاعات: العنوان الرئيسي، الأخبار اليومية
يوفر SeaPRwire تداول بيانات صحفية في الوقت الفعلي للشركات والمؤسسات، مع الوصول إلى أكثر من 6500 متجر إعلامي و 86000 محرر وصحفي، و3.5 مليون سطح مكتب احترافي في 90 دولة. يدعم SeaPRwire توزيع البيانات الصحفية باللغات الإنجليزية والكورية واليابانية والعربية والصينية المبسطة والصينية التقليدية والفيتنامية والتايلندية والإندونيسية والملايو والألمانية والروسية والفرنسية والإسبانية والبرتغالية ولغات أخرى.
اعتبرت الوكالة أيضًا الآثار الجانبية المحتملة. ففي حالة “كريسبر”، أخطرها هو التحرير خارج الهدف، حيث يمكن لـ”كريسبر” تعديل الجينات الخاطئة أو تعديل جينات يمكن أن تدفع الخلايا للانقسام خارج السيطرة إلى ورم. وحتى الآن، لم يعان المر
