دكتور فالك فارما تعلن عن نتائج إيجابية من تجربتها المحورية في المرحلة الثالثة على حمض النوروكوليك في التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي

(SeaPRwire) –   فرايبورغ، 7 مايو 2025

تُظهر نتائج الدراسة تفوق حمض النوروكوليك (NCA) على الدواء الوهمي في نقطة النهاية الأولية المشتركة. لا يوجد حاليًا دواء معتمد لعلاج التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي. سيتم عرض نتائج تحليل NUC-5 الذي استمر 96 أسبوعًا في مؤتمر EASL لعام 2025 في أمستردام.

أعلنت اليوم Dr. Falk Pharma، وهي شركة أدوية قائمة على البحث العلمي ومتخصصة في طب الجهاز الهضمي والأيضي، عن نتائج إيجابية من تجربتها المحورية في المرحلة الثالثة (NUC-5) على حمض النوروكوليك (NCA) في التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC).

NUC-5 (NCT03872921) عبارة عن تجربة مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالعلاج الوهمي، وتضم 301 مريضًا مصابًا بالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC)، والذين يتلقون إما 1500 ملغ من حمض النوروكوليك (NCA) أو دواء وهمي لمدة إجمالية قدرها 192 أسبوعًا. في تحليل البيانات الأولية بعد 96 أسبوعًا من العلاج، تم تحقيق نقطة النهاية الأولية المتمثلة في التطبيع الجزئي المشترك لمستويات الدم لإنزيم الكبد المرتبط بالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (الفوسفاتاز القلوي) وعدم تفاقم مرحلة المرض في علم الأنسجة من خلال نسبة أكبر ذات دلالة إحصائية من المرضى الذين يتلقون حمض النوروكوليك (NCA) مقارنة بالدواء الوهمي. كما لوحظ تفوق كبير لحمض النوروكوليك (NCA) في العديد من نقاط النهاية الثانوية. كشفت نتائج السلامة عن معدلات مماثلة من مرضى الدراسة الذين يعانون من أحداث سلبية وأحداث سلبية خطيرة بين مجموعتي حمض النوروكوليك (NCA) والدواء الوهمي.

سيتم تقديم أهم نتائج NUC-5 خلال جلسة Late Breaker يوم السبت 10 مايو 2025 في مؤتمر EASL في أمستردام.

التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) هو مرض نادر ومترقي يهاجم فيه الجهاز المناعي القنوات الصفراوية في الكبد، مما يؤدي إلى التليف، أو تكوين النسيج الندبي. يصاب جزء كبير من المرضى بسرطان القنوات الصفراوية أو الكبد أو القولون والمستقيم، بينما يتطور الكثيرون في النهاية إلى تليف الكبد. لا يوجد حاليًا علاج دوائي معتمد، والخيار العلاجي الأكثر فعالية هو زراعة الكبد.

قال البروفيسور مايكل تراونر، رئيس قسم أمراض الجهاز الهضمي والكبد في الجامعة الطبية في فيينا، النمسا، والمحقق الرئيسي في التجربة: “كان العثور على دواء يعالج التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) بفعالية تحديًا في مجال طب الكبد لعقود من الزمن”. “بعد الكثير من خيبات الأمل في هذا المجال، فإن النتائج الإيجابية الأولى من دراسة المرحلة الثالثة حول التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) هي لحظة فاصلة للأشخاص المصابين بالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) وعائلاتهم والأطباء ومجتمع التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) بأكمله. لن تؤدي نتائج هذه الدراسة إلى تطوير رعاية المرضى فحسب، بل ستمنح الباحثين أيضًا رؤى جديدة حول المرض نفسه.”

قال الدكتور كاي بينكرنيل، المدير الإداري للعلوم والابتكار في Dr. Falk Pharma: “نحن متحمسون للغاية بشأن النتائج الإيجابية لتجربة NUC-5، التي كانت أكبر تجربة سريرية حول التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) حتى الآن والتي قارنت خزعات من المرضى قبل وبعد العلاج”. “إن إجراء تجربة بهذه المدة والمشاركة هو عمل كبير، ونحن نشكر جميع المرضى والمحققين والموظفين المشاركين في التجربة على تفانيهم في هذه التجربة”.

حول حمض النوروكوليك

حمض النوروكوليك هو مشتق مصمم من الأحماض الصفراوية. على عكس الأحماض الصفراوية الداخلية، فإنه لا يخضع لأي أمدت كبير بالجليسين أو التورين، مما يسمح بامتصاص حمض النوروكوليك (NCA) من الصفراء بواسطة الخلايا الصفراوية وإعادة إفرازه لاحقًا في الصفراء بواسطة الخلايا الكبدية في عملية تسمى التحويل الكبدي الصفراوي. يُعتقد أن هذا، جنبًا إلى جنب مع الآليات المباشرة المضادة للالتهابات والمضادة للتليف، يمنح تأثيرات وقائية في التهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC). في تجربة المرحلة الثانية السابقة، تبين أن 12 أسبوعًا من العلاج بحمض النوروكوليك (NCA) يقلل بشكل كبير من مستويات الفوسفاتاز القلوي (ALP).

حول NUC-5

NUC-5 هي تجربة عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالعلاج الوهمي، وتضم 301 مريضًا مصابًا بالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) المؤكد بالخزعة ومستويات الفوسفاتاز القلوي (ALP) أكبر بـ 1.5 مرة على الأقل من الحد الأعلى الطبيعي (ULN). كانت نقطة النهاية الأولية المشتركة هي التطبيع الجزئي للفوسفاتاز القلوي (ALP) إلى <1.5 ضعف الحد الأعلى الطبيعي (ULN) وعدم تفاقم مرحلة المرض عن طريق علم الأنسجة (تصنيف Ludwig). كانت نقطة النهاية الثانوية الرئيسية هي التطبيع الجزئي للفوسفاتاز القلوي (ALP) إلى <1.5 ضعف الحد الأعلى الطبيعي (ULN) وعدم تفاقم مرحلة المرض عن طريق علم الأنسجة (تصنيف Nakanuma المعدل).

في الأسبوع 96، حقق 15.1% من المرضى الذين يتلقون حمض النوروكوليك (NCA) نقطة النهاية الأولية مقارنة بـ 4.2% من مرضى الدواء الوهمي (p = 0.0048). وبالمثل، حقق 15.1% من مرضى حمض النوروكوليك (NCA) مقابل 5.1% من مرضى الدواء الوهمي نقطة النهاية الثانوية الرئيسية (p = 0.0086). أدى العلاج بحمض النوروكوليك (NCA) إلى تحسن بمرحلة Ludwig واحدة على الأقل لـ 25.2% من مرضى حمض النوروكوليك (NCA) مقارنة بـ 10.5% من مرضى الدواء الوهمي (p = 0.0217). علاوة على ذلك، لوحظ تفاقم بمرحلة Ludwig واحدة على الأقل في 40.4% من مرضى الدواء الوهمي مقارنة بـ 20.3% من مرضى حمض النوروكوليك (NCA) (p = 0.0069). تحسنت مستويات الدم للعديد من إنزيمات الكبد تحت حمض النوروكوليك (NCA) ولكن ليس الدواء الوهمي. كان حمض النوروكوليك (NCA) جيد التحمل، مع معدلات مماثلة من الأحداث السلبية الخطيرة بين الذراعين.

لا تزال NUC-5 جارية، حيث يتلقى المرضى علاجًا مستمرًا مزدوج التعمية إما بحمض النوروكوليك (NCA) أو دواء وهمي لمدة 96 أسبوعًا إضافيًا. سيتم الإبلاغ عن نتائج إضافية بعد الانتهاء من جميع 192 أسبوعًا من العلاج مزدوج التعمية. سيكون لدى المرضى الذين أكملوا جميع 192 أسبوعًا من العلاج مزدوج التعمية خيار تلقي علاج مفتوح التسمية بحمض النوروكوليك (NCA) لمدة تصل إلى 72 أسبوعًا.

(LBO-001)

حول Dr. Falk Pharma GmbH

تقوم Dr. Falk Pharma GmbH بتطوير وتسويق الأدوية المبتكرة لعلاج مجموعة واسعة من اضطرابات الجهاز الهضمي مثل مرض التهاب الأمعاء أو التهاب المريء اليوزيني بالإضافة إلى اضطرابات الكبد والقنوات الصفراوية مثل التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوي الأولي لأكثر من 60 عامًا. بصفتها خبراء دوليين في طب الجهاز الهضمي والأيضي، تجمع الشركة بين الأطباء والعلماء والمرضى لابتكار طرق جديدة وقوية لرعاية المرضى. تنخرط Dr. Falk Pharma في أبحاث ما قبل السريرية والسريرية التي تهدف إلى تحسين الممارسة العلاجية وصحة المريض ورفاهيته بشكل هادف. Dr. Falk Pharma هي شركة مملوكة لعائلة ولها حضور عالمي، ولديها عشرة فروع في أوروبا وأستراليا وتنمو باستمرار. يقع المقر الرئيسي للشركة ومرافق البحث والتطوير في فرايبورغ، ألمانيا، ويتم تصنيع منتجاتها الصيدلانية في أوروبا، وبشكل رئيسي في مواقع في ألمانيا وفرنسا وإيطاليا وسويسرا. توظف Dr. Falk Pharma GmbH ما يقرب من 1400 فرد على مستوى العالم و 340 في فرايبورغ.

يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول Dr. Falk Pharma عبر الإنترنت: