أعلنت فايجينيرون تجربة سريرية من المرحلة الأولى ب على أول مريض يتلقى VG901 للعلاج داخل العين لمرض التنكس الشبكي الناتج عن التهاب الشبكية الناتج عن طفرات في الجين CNGA1

• VG901 هو أول وحيد العلاج السريري في مرحلة متقدمة الذي صُمم لتوصيل جين CNGA1 الوظيفي إلى خلايا الهدف في الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين لمرضى التنكس البقعي الشبكي.
• VG901، باستخدام منصة الجيل التالي لـ ViGeneron المسماة vgAAV، يتم إعطاؤه داخل العين (IVT)، مما يوفر سهولة أكبر في التوصيل وتوزيع المتجه أوسع، ويخفف من مخاطر الضرر في الشبكية المرتبطة بالإدخال تحت الشبكي.
• VG901 حصل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

(SeaPRwire) –   ميونيخ، ألمانيا، 10 أبريل 2024 – شركة ViGeneron GmbH، وهي شركة علاج جيني سريري متقدمة، أعلنت اليوم أن أول مريض تم إعطاؤه جرعة من VG901 في التجربة السريرية من المرحلة الأولى ب لعلاج مرض التنكس البقعي (RP) الناجم عن طفرات في الجين CNGA1. هذه الخطوة تمثل تقدمًا مهمًا كما تواصل الشركة استغلال منصاتها التكنولوجية المتقدمة لتطوير علاجات جينية ثورية تعالج احتياجات طبية حرجة غير ملباة.

“من خلال توصيل جين CNGA1 الوظيفي إلى الخلايا المستهدفة في الخلايا المستقبلة للضوء، يوفر VG901 إمكانية علاجية لمعالجة السبب الوراثي الكامن وراء مرضى التنكس البقعي المتأثرين بطفرات CNGA1“، تعليق البروفيسور د. كاتارينا ستينغل، رئيسة عيادة أمراض الشبكية الوراثية في مركز أمراض العين الوراثية في جامعة توبنغن بألمانيا، والباحث الرئيسي لهذه التجربة. “نحن متحمسون لمعرفة إمكانات هذا العلاج الجديد ونأمل أن نحدث فرقًا ملموسًا في حياة المرضى”.

“إعطاء أول مريض لنا جرعة من التجربة السريرية لـ VG901 من المرحلة الأولى ب خطوة هامة قدما للشركة وللمرضى الذين نهدف إلى مساعدتهم. كما حصل VG901 على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. نتطلع إلى تقدم تطوير العلاج المحتمل الثوري هذا”، قالت الدكتورة كارولين مان شو، مؤسسة ViGeneron والرئيس التنفيذي. “وليس فقط أن التجربة السريرية من المرحلة الأولى ب صُممت لتوفير نظرة ثاقبة على سلامة وفعالية الدواء الأولية لـ VG901، بل هي خطوة حاسمة أيضًا في التحقق من منصة المتجه vgAAV التي أظهرت كفاءة توصيل أعلى وتمكن من الإدخال داخل العين.”

تجربة سريرية مفتوحة التسمية، ذات جرعة متصاعدة، تحقق سلامة وتحمل وفعالية أولية لحقن داخل العين واحد من VG901، وهو علاج جيني CNGA1 أول من نوعه لمرض التنكس البقعي السائد ذاتي الارتباط. لمزيد من المعلومات حول التجربة، يرجى زيارة .

حول مرض التنكس البقعي (RP)

مرض التنكس البقعي (RP) هو مجموعة من اضطرابات العين ذات الصلة التي تسبب فقدان البصر التدريجي. يبدأ RP بالعمى ليلاً في مرحلة الطفولة أو البلوغ المبكر، ثم يتطور إلى فقدان المجال البصري المحيطي و”النفق البصري”، وضعف البصر المركزي، وانخفاض الحدة البصرية، وفي النهاية العمى التام. مرض التنكس البقعي هو أكثر أنواع أمراض الشبكية الوراثية شيوعًا. ويُقدر أنه يصيب واحدًا من كل 3500-4000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا على التوالي. تُعتبر طفرات جين CNGA1 المشفر لوحدة تحت وحدة قنوات CNG في الخلايا المستقبلة للضوء العصوية مسؤولة عن حوالي 2٪ – 8٪ من حالات مرض التنكس البقعي السائد ذاتي الارتباط (arRP).

حول شركة ViGeneron GmbH

تكرس ViGeneron نفسها لجلب ابتكارات العلاج الجيني إلى الأشخاص المحتاجين. تقوم الشركة بتقدم برنامجها السريري المتقدم للعلاج الجيني لعلاج أمراض العين والأمراض العصبية المركزية وأمراض القلب والأوعية الدموية وغيرها من الأمراض. تركز ثلاث منصات العلاج الجيني الجديدة لـ ViGeneron على معالجة محدوديات العلاجات الجينية الحالية القائمة على فيروس الحمض النووي الريبوزي الصغير من النوع أ (AAV). الأولى هي منصة المتجه vgAAV التي تتيح كفاءة توصيل أعلى للخلايا الهدف وتتجاوز الحواجز البيولوجية، مما يمكّن من طرق إعطاء جديدة أقل تدخلاً مثل الحقن داخل العين والإعطاء الجهازي. الثانية هي تقنية REVeRT (إعادة التكوين عبر الترافق الجيني) التي تسمح بإعادة تكوين كفؤ للجينات الكبيرة (>5kb) في أي نسيج يمكن الوصول إليه بواسطة قفص معين. الثالثة هي منصة التنشيط AAV القائمة على تقنية CRISPR-Cas والتي تمكّن من تنظيم جين أو عدة جينات in vivo عن طريق زيادة أو تثبيط التعبير عنها. تأسست ViGeneron كشركة خاصة في عام 2017 من قبل فريق خبير بالتكنولوجيا المتقدمة لمتجهات AAV وبرامج العلاج الجيني السريري لأمراض العين، ومقرها في ميونيخ بألمانيا. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة .